Argentina aprobó nuevo remedio para la mielofibrosis

Un medicamento para tratar la mielofibrosis, una seria enfermedad de la sangre, fue recientemente aprobado en la Argentina y posibilita disminuir los síntomas de este mal y mejorar la calidad de vida del paciente. 

Se trata de la primera de una nueva clase de drogas denominadas "inhibidoras de la proteína tirosina-quinasa JAK", que demostró en un importante estudio clínico aumentar la sobrevida total y mejorar otros aspectos vinculados a la afección, como por ejemplo reducir en forma sostenida el tamaño del bazo en comparación con la terapia convencional.

La medicación, llamada ruxolitinib, tal la denominación de su principio activo, se encuentra aprobado en más de 45 países, incluyendo los Estados Unidos, la Unión Europea y Canadá.   

En un análisis a largo plazo demostró limitar o al menos estabilizar el avance de fibrosis de médula ósea, uno de los mecanismos subyacentes de la mielofibrosis, algo que no se había observado con otras terapias en pacientes con enfermedad avanzada.  

La mielofibrosis es una enfermedad poco frecuente, caracterizada por un trastorno en la médula ósea, agrandamiento del bazo y complicaciones y síntomas potenciales como fatiga, fiebre, sudoración nocturna, picazón en la piel, dolor en los
huesos, dolor o malestar abdominal y pérdida de peso.

Francisco Cervantes, médico hematólogo Consultor Senior del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, España, reveló que "el principal avance en el tratamiento de la mielofibrosis ha sido la introducción de los inhibidores de JAK, concretamente de ruxolitinib, que es el primer fármaco de este tipo aprobado para el tratamiento de la enfermedad". 

"De hecho, ruxolitinib es el primer tratamiento aprobado para la mielofibrosis", indicó Cervantes.  

El especialista español manifestó además que esta droga "permite controlar el crecimiento del bazo (denominado esplenomegalia, típico de esta enfermedad y que produce importantes molestias abdominales) y la sintomatología constitucional (fundamentalmente sudoración nocturna y pérdida de peso) en la mayoría de los pacientes, lo que mejora notablemente su calidad de vida". 

"Además, esta intensa mejoría permite alargar la supervivencia de los enfermos, si bien no es posible la curación de la enfermedad", añadió.

Por su parte, Ana Inés Varela, médica hematóloga del Hospital Ramos Mejía, explicó que "además de los tratamientos clásicos para el manejo de la mielofibrosis, como la hidroxiurea o las transfusiones, hoy contamos con nuevas drogas, como el ruxolitinib, que ha probado ser muy eficaz para disminuir el
tamaño del bazo y los síntomas constitucionales". 

"Con esto, muchos pacientes mejoran su calidad de vida, aumentan de peso y pueden volver a realizar algunas actividades habituales que tuvieron que dejar de hacer por la enfermedad.

Mejoran los síntomas generales que son muy molestos. Esta familia de nuevas drogas está dirigida contra la mutación JAK2 V617F, que está implicada en la generación de la enfermedad", remarcó Varela.  

En este sentido, Miguel Pavlovsky, director Médico y científico de FUNDALEU (Fundación para Combatir la Leucemia) y Médico Hematólogo del Centro de Hematología Pavlovsky, recordó que "estamos logrando un conocimiento acabado de los mecanismos que producen la enfermedad, y ello aumenta enormemente las
posibilidades de tratamiento". 

"Sin dudas, contar con nuevas herramientas para tratar una enfermedad como esta representa un importante avance, y confiamos en que los pacientes podrán beneficiarse notablemente de las permanentes investigaciones que se realizan en torno a la mielofibrosis", comentó Pavlovsky.

Al referirse a la experiencia clínica, Varela destacó que "el ruxolitinib ya se ha utilizado en el país con muy buenos resultados" y puso de relieve que "esto ocurrió gracias a un Programa de Uso Compasivo (que permite emplear la droga en determinados casos pese a que no estuviera aún aprobada por la autoridad sanitaria local), y a estudios clínicos en pacientes con mielofibrosis en estadios avanzados".  

"Los pacientes con indicación de esta terapia padecían síntomas relacionados a la enfermedad para los que ya no teníamos herramientas terapéuticas. Afortunadamente, la mayoría presentó reducción del tamaño del bazo y franca mejoría de los síntomas generales, permitiendo recuperar mucho su calidad de vida. Debo aclarar que el bazo no suele volver al tamaño normal, pero en general son pacientes con bazos muy aumentados de tamaño y la disminución en un 40-50% ya tiene gran impacto clínico", afirmó.  

Coincidentemente, Cervantes, cuya experiencia clínica se realizó en España, indicó que "la mayoría de mis pacientes tratados con ruxolitinib ha respondido y dicha respuesta se ha mantenido a largo plazo en más de la mitad de los casos. Por ello,
ha sido muy gratificante ver cómo la vida de los pacientes cambia de la noche a la mañana".  

Por último, Varela consignó que la mielofibrosis es "una enfermedad mieloproliferativa crónica de evolución muy lenta" y dijo que "muchos pacientes son diagnosticados en etapas tempranas de la enfermedad por el estudio de alteraciones en los análisis de sangre y no requieren tratamiento". 

"Puede pasar que un paciente esté muchos años sin tratamiento. Con el tiempo la enfermedad evoluciona y aparecen los síntomas", enfatizó.

Por tal motivo, la especialista destacó que "es muy importante que el tratamiento sea monitoreado por un médico especialista, ya que se trata de una enfermedad seria y de un tratamiento muy específico".