Una inyección para darle otra oportunidad al corazón: Pilar Ferrer y el desarrollo que nació en Argentina

A los 25 años, Pilar Ferrer forma parte de un equipo que busca desarrollar una terapia capaz de reducir el daño que deja un infarto en el corazón. Bióloga de formación, llegó a la medicina regenerativa durante su tesis y hoy trabaja para que una investigación nacida en el laboratorio pueda convertirse en un tratamiento para pacientes y un avance enorme para la ciencia.

El proyecto surgió a partir del estudio de las propiedades regenerativas de la membrana amniótica. Luego de obtener resultados positivos en células y animales, el equipo avanzó hacia una formulación sintética, reproducible y escalable, pensada para cumplir con las exigencias regulatorias y farmacéuticas necesarias para llegar a la clínica.

Hoy, Ferrer es una de las cuatro fundadoras de AMNOA Biotech, la empresa que lleva adelante el desarrollo. Según explica, si los estudios avanzan como esperan, podrían comenzar las pruebas clínicas en pacientes dentro de dos años y alcanzar una aplicación comercial en aproximadamente cinco. Es decir, que dentro de cinco años, el avance científico llegaría a los pacientes.

Del laboratorio al corazón

—Primero quiero preguntarte por tus inicios. ¿Qué te hizo querer investigar y, sobre todo, seguir este camino dentro de la medicina?

—En realidad, yo soy bióloga. Cuando estoy terminando la carrera tengo que hacer una tesis de investigación y ahí decido: “Bueno, voy a buscar algo por el área de medicina”, que era lo que más me gustaba, biomédicas, pero algo traslacional, alguna terapia, algo que se pudiera llevar al paciente, no tanto de biología básica. Y ahí entro en el Laboratorio de Medicina Regenerativa Cardiovascular en Favaloro, con la doctora Leo, con la doctora Bausá y bajo la dirección del doctor Crotogini, que tiene toda una línea de investigación dedicada a terapias para el corazón.

Entonces, mi entrada fue más por la terapéutica que por el corazón. Y ahí realmente dije: “Esto me encanta”. El corazón es un órgano muy fascinante, muy loco. Después de eso se abre la opción de hacer una tesis de doctorado y, bueno, acá estamos.

—Decís que el corazón es un órgano muy particular. ¿Qué fue lo que más te fascinó en un primer momento de cómo funciona y cómo terminamos llegando a esta invención?

—Bueno, el corazón es un órgano que sirve para bombear sangre, alimenta a todo el cuerpo. Lo que ocurre después de un infarto es que se ocluye una de las arterias del corazón y eso impide que llegue la sangre a todo el músculo, lo que hace que esas células musculares se mueran.

A diferencia de otros órganos, el corazón no tiene capacidad regenerativa, como puede ser la piel o el intestino, donde las células se van cambiando cada determinada cantidad de tiempo. El corazón no: se queda con la misma cantidad de las mismas células. Y eso me parecía fascinante. ¿Qué tiene de especial? El corazón es un órgano que, además de ser un músculo, tiene una corriente eléctrica autónoma. Tiene muchas características que, a mi vista, lo hacen fascinante.

Cómo nació la idea del gel inyectable

—Y cuando empezaste este camino enfocado en el corazón, ¿cómo surge la idea de este gel inyectable?

—Cuando empecé la tesis doctoral estábamos buscando terapias nuevas para el infarto, justamente para ayudar a regenerar o a disminuir ese daño postinfarto. Empezamos a trabajar con AMBIOS BMA, que es el banco de membrana amniótica argentina.

La membrana amniótica es una parte de la placenta que ya se conoce como muy regenerativa. Se usa para otros órganos, por ejemplo, para la piel, heridas complejas o en cirugías oftalmológicas para el ojo. Entonces, lo que quisimos ver con mi director y con AMBIOS fue si esas propiedades regenerativas que tenía la membrana se podían aplicar al corazón.

Ahí empezamos a hacer primero estudios preliminares para ver si realmente funcionaba o no. Tuvimos buenos resultados y, ante la falta de financiamiento que había, que hay, y las ganas de llevar eso a ver si realmente podía funcionar, llegamos a CITES, que es un formador de compañías, si querés, que acompaña a empresas como la nuestra, de base científica.

Ahí hacemos ese cambio de decir: “Bueno, tenemos una terapia que funciona en el laboratorio. ¿Cómo llevamos esto a que sea una terapia en un paciente?”. Porque no solamente basta con la idea, sino que tiene que ser segura, escalable y cumplir un montón de cuestiones para poder pasar por la regulación. Entonces empezamos nuestro camino como empresa. Hoy somos AMNOA Biotech, la empresa que lleva adelante esta terapia.

—Desde esa pregunta inicial de si algo que sirve para recuperar otros tejidos podía servir para el corazón hasta obtener resultados positivos, ¿cuánto tiempo pasó?

—Fueron diferentes etapas. Primero estudiamos ese tejido en células aisladas en el laboratorio. Tenemos cultivos, por ejemplo, de células musculares, y vemos cómo reaccionan a este tejido. Ahí tuvimos buenos resultados.

Luego pasamos a trabajar en ratas y en ovejas, que son estudios en animales donde podemos ver si efectivamente ayudan a mejorar. Eso fue en el lapso de seis meses a un año, más o menos. Cuando tuvimos esos resultados positivos dijimos: “Bueno, ¿cómo hacemos para que este tejido llegue a la clínica?”.

Lo que hicimos fue estudiar ese tejido, esa membrana amniótica, y ver cuáles eran las moléculas más importantes para la regeneración cardíaca y replicarlas en el laboratorio. Así podemos tener una formulación que es sintética, es decir, que usa la misma biología pero hecha en el laboratorio para que sea escalable y reproducible, para que no dependamos de donaciones de placentas y por diferentes cuestiones regulatorias y farmacéuticas.

Entonces, ahora estudiamos esas moléculas de forma independiente y todas juntas en estudios bioinformáticos, usando predicciones en software. De vuelta hicimos los estudios in vitro en las células y ahora nuevamente estamos haciendo los estudios en animales.

Qué muestran los estudios

—¿Y cómo están yendo esos estudios?

—Bien. Por ahora, incluso mejor que antes, así que venimos bastante alentados.

—Traducímelo para quienes no estamos en el rubro: ¿qué significa que están mejor que antes?

—Nosotros evaluamos si la terapia puede formar nuevos vasos. Recordemos que el infarto se produce cuando se tapan esos vasos. Entonces, lo que queremos es hacer como un bypass natural.

Después, buscamos que las células musculares se empiecen a replicar y cubran esa cicatriz, que antes no era tejido muscular sino que era rígida, y que se module la inflamación. Esos mecanismos los estamos viendo en los animales. Entonces, cuanto menor sea el daño después de la inyección, decimos que tenemos mejores resultados.

El camino para llegar a los pacientes

—Sé que quizás todavía no tenés una respuesta exacta, pero ¿cuánto calculás que falta para llegar efectivamente a los pacientes, a los seres humanos?

—Si todo sale como venimos planeando, de acá a dos años podríamos empezar los estudios clínicos, que son ya la fase de investigación en pacientes.

Nosotros nos presentamos ante el ente regulatorio con todo lo que es preclínico, que son los animales, para que nos aprueben empezar las fases clínicas. Las fases clínicas serían de más o menos tres años, si todo sale bien. Así que, de acá a cinco años, podría aplicarse ya comercialmente.

—Y, justamente, ¿cómo planean que sea el acceso a este gel?

—Este gel está diseñado para aplicarse de forma localizada. Se inyecta directamente en el corazón y puede ser durante una cirugía de bypass o mediante un cateterismo. Son dos procedimientos bastante regulares en la clínica.

Como cualquier acceso a algo de forma quirúrgica, no es algo que puedas comprar en una farmacia. Es algo que se tiene que aplicar en un hospital.

El equipo detrás del desarrollo

—Nombraste a distintos organismos que los acompañan. ¿Quiénes conforman el equipo que logró estos avances?

—Nosotros somos cuatro fundadores. Estoy yo; está la doctora Olea, que es la directora científica y mi directora de tesis; tenemos a Mariano Berra, que es el director tecnológico, es farmacéutico y se encarga más de toda la parte del desarrollo del producto en sí; y el doctor Berra, que está a cargo de la investigación traslacional, es decir, es la pata entre el laboratorio y la clínica, cómo hacemos ese salto.

Además de esos cuatro fundadores, está la doctora Bausá, que nos ayuda en el laboratorio, en la parte experimental. Tiene mucha cancha en lo que es cardiología. Principalmente, somos ellos.

La viralización y el impacto entre los pacientes

—¿Cómo fue el momento en el que empezó a viralizarse este desarrollo y, sobre todo, tu historia relacionada con el gel? ¿Cómo reaccionaron vos y el equipo?

—Fue muy loco. No estábamos para nada preparados para lo que fue esta ola mediática. Yo salí en la televisión hablando del proyecto, del producto y de la empresa.

—¿Cómo llegaste a la televisión?

—A través de CITES, que es justamente nuestro primer inversor. Nos contactan con la producción, a Mario le interesaba mucho el proyecto y la producción me llama para ir a hacer la nota.

De casualidad, justo llegaba de Suiza y me estaba yendo de viaje. Yo viajo por laburo bastante, así que por suerte se dio. Fui y realmente, hasta el día de hoy, ya habrán pasado más de seis semanas...

—¿Explotaste?

—Exploté. La primera y la segunda semana fueron una locura, sobre todo por los pacientes que me escribían para pedirme, por favor, que los ayudara, que querían darse la dosis, que querían un turno.

Recordemos acá que no soy médica. Yo no doy turnos ni inyecto cosas. Pero fue una locura ver que realmente ese problema que queremos solucionar tiene una llegada tan particular a los pacientes.

Financiamiento, tiempo y el futuro del proyecto para la ciencia

—¿Esta exposición mediática los ayudó con el financiamiento para poder seguir avanzando hacia los análisis clínicos?

—Sí, nos dio mucha visibilidad y mucha credibilidad, que está buenísimo. Esto de demostrar que en Argentina estamos haciendo ciencia importante, ciencia con impacto, por ese lado estuvo muy bueno.

Pero los inversores son inversores más... no sé cómo decirlo. Sí, nos ayudó a llegar, capaz, a ojos de gente que no sabía que existíamos.

—¿Qué necesita hoy el proyecto para seguir avanzando y poder llegar a las personas, a los hospitales y a los pacientes?

—Plata y tiempo. Las dos cosas en paralelo. Es muy importante. Son procesos muy caros; más que caros, muy costosos. Hay que hacer muchos estudios, hay mucha gente involucrada. Para realmente probar que son seguros y que funcionan como nosotros queremos, hay que estudiar bastante y hay que llevarlo bien profundo.

Y, por otro lado, está el tiempo. Nosotros trabajamos con animales, con organizaciones que tienen sus tiempos y cada paso es escalonado. No es que podamos hacer muchas cosas en simultáneo. Para ser prolijos en nuestra investigación y para ser realmente serios, necesitamos tiempo y plata para acompañar ese desarrollo.

—¿Cómo puede hacer un particular o una empresa que quiera ser un posible inversor para contactarse con ustedes y ayudarlos a avanzar?

—Tenemos en la página web el mail, que es [email protected]. También se pueden suscribir ahí mismo para recibir novedades. Y, si no, en las redes: en Instagram, @amnovabio o @pilarferrer.bio. Ahí nos encuentran.

“La Argentina tiene un montón para dar”

—Para terminar, ¿qué le dirías hoy a la Pilar de 15 o 16 años, sabiendo que a los 25 está creando algo que puede cambiarles la vida a millones de personas?

—No sé si hay algo en particular. Yo realmente, cuando tenía 16 años, elegí estudiar esta carrera porque me encantaba y porque tenía mucha curiosidad. Me encanta la biología en todos sus aspectos, pero no sabía que existía algo como lo que estoy haciendo hoy.

Así que también, con esta viralización, la idea es mostrar que desde la biología hay un montón de salidas que no son solamente hacer un doctorado, que se pueden hacer un montón de cosas y que hay un montón de investigación en Argentina.

Creo que eso era lo que más me pesaba: gente que me decía “en Argentina no existe la ciencia, no vas a llegar a ningún lado”. Yo igual me metí. Así que, si tuviera que decirle algo a mi yo de 16, sería que no tenga miedo, que la Argentina tiene un montón para dar.