Los motivos por los que Argentina es clave para el desarrollo de nuevos medicamentos

En el marco del Día Mundial de la Investigación Clínica, que se celebra cada 20 de mayo, se renueva el reconocimiento a una de las herramientas más poderosas de la ciencia para mejorar la calidad de vida y traer medicamentos nuevos a las personas. La investigación clínica no solo permite validar tratamientos innovadores, sino que genera impacto real en el sistema de salud, la economía y el acceso de los pacientes a nuevas alternativas terapéuticas.

Los tratamientos médicos que hoy conocemos como efectivos y seguros alguna vez fueron una hipótesis. Para pasar del laboratorio a la práctica clínica, los medicamentos, vacunas y dispositivos deben transitar un camino riguroso, largo y costoso: los estudios clínicos. Argentina, aunque muchos lo desconocen, ocupa un rol destacado en este engranaje de innovación global.

Los estudios clínicos son investigaciones que evalúan cómo responde el cuerpo humano a nuevas moléculas, terapias o estrategias de tratamiento. Buscan determinar si un fármaco es seguro, eficaz, cómo debe administrarse y cuáles son sus posibles efectos adversos. Sin este proceso, ninguna innovación médica puede llegar a la población.

En Argentina hay un creciente número de instituciones, profesionales de la salud y voluntarios que participan activamente en estos ensayos. El objetivo no es solo validar el funcionamiento de un tratamiento, sino también permitir que personas con enfermedades crónicas, complejas o sin cura accedan anticipadamente a terapias de vanguardia.

Cómo funcionan los estudios clínicos

Un estudio clínico se inicia cuando una nueva molécula o tratamiento supera las pruebas de laboratorio y en modelos animales, y se considera segura para su primera aplicación en seres humanos. A partir de ahí comienza la investigación clínica propiamente dicha, que consta de distintas fases.

En la primera etapa, conocida como fase 1, participan entre 20 y 100 voluntarios, en su mayoría sanos. Esta instancia busca establecer cómo se comporta la droga en el cuerpo: cómo se metaboliza, qué dosis es segura y cada cuánto debe administrarse. También se detectan los primeros efectos secundarios.

La fase 2 amplía el grupo de voluntarios (entre 100 y 500), que suelen ser personas con la enfermedad en estudio, excepto en los ensayos de vacunas. Se analiza la eficacia preliminar del medicamento y se continúan evaluando posibles riesgos. 

La siguiente etapa (fase 3) es determinante: participan entre 1.000 y 5.000 personas, y el objetivo es comparar el nuevo tratamiento con los disponibles en el mercado. Se estudia su efectividad, seguridad y tolerancia en un grupo amplio y diverso. Si los resultados son positivos, el laboratorio solicita la aprobación del producto ante los entes regulatorios.

Finalmente, la fase 4 se lleva a cabo una vez que el medicamento fue autorizado y está en uso. En esta instancia, se recopila información sobre su rendimiento en condiciones reales, su impacto a largo plazo y efectos poco frecuentes, que podrían no haberse detectado antes.

Por qué participar en un estudio clínico

Aunque suele asociarse a un lenguaje técnico, la investigación clínica tiene un fuerte componente humano. La participación en estos estudios siempre es voluntaria, y cada paciente debe firmar un consentimiento informado luego de recibir toda la información relevante, con tiempo para reflexionar y sin presiones externas.

Contrario a la creencia común, participar en una estudio clínico no significa “ser conejillo de indias”. Están diseñados con estándares éticos muy estrictos, supervisados por comités independientes y autoridades sanitarias nacionales e internacionales.

Además, los médicos a cargo de los ensayos tienen un rol central en proteger a los pacientes. Como explicó el Dr. Aldo Perfetti, oncólogo, muchas veces las inseguridades surgen por falta de información: “La gente se queda con el miedo de no recibir ninguna terapia. Hay que aclarar esto: en enfermedades avanzadas, sin intención curativa, jamás vamos a dejar a un paciente sin tratamiento. Ahora, en etapas más tempranas, como cuando buscamos disminuir el riesgo de recaída, si el estándar actual es no hacer nada, ese será nuestro placebo. Pero nunca se priva a nadie de una opción terapéutica válida”.

Desarrollar un nuevo medicamento no es una tarea sencilla. Según datos del laboratorio MSD, solo 1 de cada 5.000 moléculas que se investigan llega a ser comercializada. Además, la tasa de éxito desde que se inicia la fase 1 es inferior al 10%. Esto significa que muchas veces, incluso después de años de trabajo y millones de dólares invertidos, el producto no logra demostrar eficacia o seguridad suficiente.

“Fallar muchas veces es no lograr la eficacia que estás queriendo tener. Es raro que pase algo grave. Mayormente lo que falla es que no llegó a ser tan eficaz como vos querías, no llegó a ser mucho más eficaz que lo que ya hay disponible en el mercado”, destacó José María Palmeiro, Director Sr. de Investigaciones Clínicas de MSD Argentina.

El desarrollo completo de una nueva droga puede demorar más de 10 años, con un costo promedio de 2.600 millones de dólares. Esta inversión incluye la investigación inicial, los ensayos clínicos, el monitoreo regulatorio, la producción y la vigilancia post-mercado.

A pesar de estos desafíos, la investigación clínica sigue siendo el único camino posible para encontrar nuevos tratamientos para enfermedades sin cura o con opciones limitadas. También permite optimizar terapias existentes, mejorar dosis, combinaciones o nuevas indicaciones de uso.

Argentina en el mapa mundial de la investigación clínica

MSD, una de las compañías farmacéuticas globales con presencia local, en 2024 tuvo más de 1.675 voluntarios activos en 110 protocolos de investigación en todo el país. En los últimos tres años, invirtió más de 120 millones de dólares en investigación y desarrollo en Argentina.

Además, cuenta con uno de los 7 centros globales de manejo de datos clínicos en territorio nacional, lo que subraya la importancia estratégica del país en su red internacional. Más de 100 instituciones argentinas forman parte de esta red, incluyendo hospitales públicos y privados, universidades y centros especializados.

Argentina cuenta con una sólida base científica, una agencia regulatoria, comités de ética de referencia en la región y profesionales altamente capacitados, lo que le ha permitido posicionarse dentro de MSD entre los 20 países con más estudios clínicos activos en el mundo. Adicionalmente, según el informe ESID 2023 de la Dirección Nacional de Información Científica del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación, la inversión en investigación clínica creció un 41% en términos reales entre 2021 y 2023 (valores constantes) alcanzando los 749 millones de dólares en 2023. 

La investigación clínica constituye el 45,8% de la inversión total en investigación y desarrollo (I+D) del sector empresarial y concentra el 94% del financiamiento externo destinado a la I+D empresarial. Esto evidencia el elevado grado de especialización y dinamismo en esta área dentro del país.

Los estudios clínicos no se enfocan solo en una especialidad, aunque algunas áreas concentran mayor volumen de investigación. En el caso de MSD, el 67% de sus investigaciones activas están vinculadas a oncología, un campo donde las terapias personalizadas y las inmunoterapias han transformado el paradigma en los últimos años.

El 10% se destina a enfermedades cardiometabólicas, como la diabetes o la insuficiencia cardíaca, y otro 10% a hematología. Le siguen las investigaciones en inmunología (6%), vacunas y enfermedades infecciosas (5%) y neurociencias (2%).

Hoy se trabaja en vacunas para prevenir virus como el VPH, enfermedades respiratorias y otras afecciones con alto impacto en la salud pública. Sobre este punto, la infectóloga, Virginia Verdaguer, explicó: “A medida que uno va avanzando en la innovación en la tecnología, tiene la posibilidad de ir agregando genotipos para la prevención de distintas enfermedades”.

Este tipo de avances permiten ampliar el alcance preventivo de las vacunas y mejorar su eficacia, adaptándolas a las necesidades de distintas regiones y poblaciones. La investigación clínica no solo busca curar enfermedades, sino anticiparse a ellas.

En definitiva, los estudios clínicos no solo impulsan el progreso científico. También representan una oportunidad concreta para miles de personas que, en el presente, necesitan tratamientos eficaces, seguros y accesibles. La posibilidad de participar en un ensayo puede cambiar el curso de una enfermedad o brindar esperanza donde parecía no haberla.

“Invertir en investigación clínica es apostar por el fortalecimiento del sistema de salud, el desarrollo de talento local, generar divisas para el país, proveer acceso a los pacientes a las medicinas y vacunas más innovadoras. El impacto trasciende lo científico: se traduce en oportunidades concretas para profesionales, instituciones y pacientes”, comentó el Dr. José María Palmeiro.