Un novedoso tratamiento podría ayudar a salvar la vida de miles de niños

El síndrome urémico hemolítico es una enfermedad grave sin cura que afecta a niños y niñas de cualquier edad ocasionando la muerte o secuelas permanentes a nivel neurológico. La mayoría de las víctimas se encuentran entre los 0 y los 10 años, sin embargo cualquier persona es susceptible de padecer esta patología que daña principalmente al riñón y, en ocasiones, al sistema nervioso. Si bien en la actualidad no existe un tratamiento específico para prevenir ni para curar la enfermedad, se está llevando a cabo un ensayo clínico a nivel nacional que se encuentra en Fase II y genera expectativas en la comunidad científica.

Según datos proporcionados por la Organización Mundial de la Salud (OMS), Argentina tiene la mayor incidencia mundial de Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) en niños menores de 5 años. Esta enfermedad causada por la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli puede estar presente en los alimentos y el agua. En épocas de calor es más frecuente la aparición de casos ya que, la bacteria está presente en lugares donde se manipulan alimentos sin las condiciones necesarias de higiene y cadenas de frío adecuadas.

"Alrededor de 5 mil niños por año tienen la infección de los cuales 400 se ven afectados por el SUH en nuestro país y el 3% muere", expresó la científica Vanesa Zylberman, quien se desempeña como directora técnica de Inmunova.

El 50% de los afectados por esta enfermedad desarrolla cuadros leves pero la otra mitad puede sufrir formas más graves, con un rápido deterioro de la función renal y, en ocasiones, del sistema nervioso que causan lesiones neurológicas permanentes.

El Instituto de Medicina Experimental que depende de la Academia Nacional de Medicina y del Conicet junto a la empresa de biotecnología Inmunova, generaron un medicamento que podría contribuir a aliviar y mejorar la calidad de vida de cientos de niños que fueron afectados por la enfermedad. Hasta el momento, el ensayo superó las pruebas preclínicas y la fase I, por lo que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) autorizó el estudio de fase II para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH.

Fuentes vinculadas al estudio indicaron que esta etapa de la investigación se está llevando adelante en 15 centros de salud de diferentes regiones de Argentina, entre los que se encuentra el Hospital Pediátrico "Dr. Humberto J. Notti” de la Ciudad de Mendoza. Por el momento, 28 pacientes pediátricos de entre 1 y 12 años recibieron el tratamiento en los diferentes centros participantes de Argentina sin que se observaran efectos secundarios adversos.

"La respuesta por parte de los pediatras y centros de salud ha sido muy alta. Estamos evaluando los beneficios para pasar a la Fase III con niños que contrajeron la bacteria pero no desarrollaron el síndrome. La idea es tratar a los chicos lo más tempranamente posible evitando el SUH", agregó Zylberman.

En detalle

Tras años de investigación, la empresa de biotecnología argentina Inmunova junto a científicos de Conicet y el Instituto de Medicina Experimental que depende de la Academia Nacional de Medicina desarrollaron un medicamento innovador basado en la aplicación de anticuerpos con alta capacidad de bloquear la toxina Shiga que podría impedir la progresión del SUH y evitar los casos más graves de la enfermedad, minimizando sus secuelas.

Cabe destacar que el Síndrome Urémico Hemolítico es la primera causa de insuficiencia renal aguda en pacientes pediátricos y ocasiona el 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes en nuestro país.

"El medicamento desarrollado se administra a todos los participantes de la investigación a través de un suero endovenoso en dos dosis espaciadas por 24 horas, junto con las medidas de sostén y los cuidados habituales dentro del estándar de atención hospitalaria para esta enfermedad", expresaron desde Inmunova.

La participación en esta fase II de la investigación es voluntaria y la incorporación se lleva a cabo según los criterios de inclusión establecidos en el protocolo aprobado por Anmat con el consentimiento de padres o tutores de los menores. Una vez finalizada la Fase II, los resultados de evolución clínica de los pacientes tratados serán comparados con los datos históricos (previos a la pandemia) de pacientes hospitalizados en los mismos centros de salud. Estos resultados permitirán optimizar el diseño de la fase III aleatorizada, doble ciego y con grupo control.