Cuáles son los beneficios del fármaco para la ELA que Esteban Bullrich quiere que aprueben

Esteban Bullrich pidió a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) que acelere los tiempos de aprobación de ciertos medicamentos. "Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia", expresó al solicitar que se apruebe en Argentina la droga AMX0035, para la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

"Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país", expresa el hilo de Twitter de Bullrich. Esta es una noticia esperanzadora para pacientes que padecen ELA, una enfermedad paralizante que hasta el momento no tiene cura ni tratamiento efectivo. Sin embargo, ayer se conoció que Canadá la aprobó para su amplio uso.

La droga de Amylyx Pharmaceuticals se comercializará con la marca Albrioza y es la primera terapia para pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) que se aprueba en Canadá desde 2018. Chris Aiello, gerente general y director de Amylyx en Canadá, declaró en un comunicado de prensa: "La aprobación por parte de Health Canada, la primera para Amylyx a nivel mundial, es un hito importante y un primer paso". 

"Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos", señaló Esteban Bullrich insistiendo en la urgencia de que esta droga sea aprobada y pueda ser utilizada por los pacientes de ELA en Argentina. 

¿Qué beneficios tiene para los pacientes con ELA?

La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Según la investigación médica, y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, dicha droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo. Estos resultados se obtuvieron tanto cuando es usada como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

Los científicos a cargo del estudio explicaron que "la combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”.

¿Cómo se realizó el estudio?

Los expertos remarcaron en sus conclusiones que el fenilbutirato de sodio-taurursodiol resultó en una disminución funcional más lenta que el placebo, según lo medido por la puntuación ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos más largos y de mayor tamaño para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Para llegar a esa conclusión se realizó un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, que contó con 137 participantes con ELA definitiva que habían tenido un inicio de síntomas en los 18 meses anteriores, ellos recibieron fenilbutirato de sodio-taurursodiol (89 participantes) o placebo (48 participantes).

Los pacientes fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para indicarles la toma de 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de taurursodiol, administrados una vez al día durante 3 semanas y luego dos veces al día o placebo. El resultado primario fue la tasa de disminución en el puntaje total en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R; rango, 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función) durante 24 semanas.