Esperanzador: aprueban un fármaco que retrasa la diabetes 1 por muchos años
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó el uso de teplizumab, una droga inyectable para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o mayores que actualmente tienen diabetes tipo 1 en estadio 2.
“La aprobación de una terapia primera en su clase agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo”, comentó el doctor John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
“El potencial del medicamento para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad”, agregó.
La diabetes tipo 1 es una enfermedad que ocurre cuando el sistema inmunitario ataca y destruye las células que producen insulina. Las personas con un diagnóstico de diabetes tipo 1 tienen un aumento de la glucosa que requiere inyecciones de insulina (o el uso de una bomba de insulina) para sobrevivir y deben controlar sus niveles de azúcar en la sangre regularmente durante el día.
Aunque puede aparecer a cualquier edad, la diabetes tipo 1 suele diagnosticarse en niños y adultos jóvenes. Una persona corre un mayor riesgo de diabetes tipo 1 si tiene un padre, hermano o hermana con diabetes tipo 1, aunque la mayoría de los pacientes con diabetes tipo 1 no tiene antecedentes familiares.
Los resultados del estudio mostraron que durante una mediana de seguimiento de 51 meses, al 45 % de los 44 pacientes que recibieron el fármaco se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en estadio 3, en comparación con el 72 % de los 32 pacientes que recibieron un placebo.
El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que se les administró el medicamento y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en estadio 3.
El teplizumab se une a ciertas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión al estadio 3 de la diabetes tipo 1. Puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria. Se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.
Los efectos secundarios más comunes del fármaco incluyen niveles reducidos de ciertos glóbulos blancos, sarpullido y dolor de cabeza.
El medicamento, que por el momento no estará disponible en la Argentina, será desarrollado por la empresa Provention Bio, que se asociará con Sanofi para comercializarlo bajo la marca Tzield.